Cell And Gene Therapy 2019: The Challenge Of "Patent" Behind The Wind

Il y a deux ans, à la fin du mois d'août, kymriah, thérapie génique de la société Novartis, avait été autorisée par le FDA des États - Unis pour certains enfants et adolescents souffrant de Leucémie lymphocytique aiguë.Il s'agit du premier produit car - t approuvé dans l'histoire, défini par la FDA comme un « produit de thérapie génique basé sur l'ingénierie cellulaire », et plus particulièrement le prix de kymriah, fixé par Novartis à 475 000 dollars / traitement secondaire.

C 'est l' heure de la thérapie car - t et, avec le produit car - t de Kite - Pharma, yescarta, deux mois plus tard, a été commercialisée pour l 'adaptation au lymphome, et l' année 2017 a été désignée comme l 'année de la première année du Kar - t.

L'approbation consécutive des produits car - t et leur coût « hors prix» ont provoqué une forte explosion de la recherche clinique mondiale et une poursuite féroce des capitaux.Mais deux ans plus tard, l 'anneau lumineux s' efface, les tumeurs sanguines de disposition sont des tumeurs physiques, des problèmes de prix et de paiement, des piles de cibles de recherche - développement, des violations des brevets...La confusion et la concentration dans l'industrie de cellules et de thérapies géniques telles que Kar - t demeurent inchangées.

En ce qui concerne l'année 2019, bien que la part des nouvelles technologies sur le marché, telles que la thérapie génique et les projets fondés sur l'ARN, reste faible, la « mainlevée» des organismes de réglementation tels que la FDA continuera d'être considérée comme l'un des meilleurs succès de l'industrie; les entreprises nationales qui suivent rapidement la configuration internationale dans ce domaine devraient connaître les premiers résultats de la première phase au cours de l'année à venir, tout en étant confrontées aux mêmes problèmes et défis que leurs homologues internationaux.

La famille pharmaceutique.

Le 19 décembre 2019, Novartis a publié sur son site Web un communiqué à l'intention des enfants souffrant d'amyotrophie myéloïde, annonçant le lancement d'un programme mondial de « dons de médicaments » d'ici à 2020: dans les pays où son produit de thérapie génique zolgensma a été homologué, des médicaments d'un montant total de 100 doses sont fournis gratuitement aux enfants souffrant de SSMA.Ce programme, qui doit démarrer en janvier 2020, prévoit la distribution de 50 doses au cours du premier semestre.

L'une des causes de préoccupation de zolgensma est le « Prix quotidien » de cette thérapie génique novatrice.Le 24 mai 2018, la da a approuvé la mise en bourse de zolgensma, thérapie génique de la société avexis sous le drapeau de Novartis, mais a contesté son prix, qui s' élevait à 2 125 000 dollars.C'est aussi un produit qui a été surpris par les prix du marché après que Novartis eut facturé 475 000 dollars à kymriah pour sa première thérapie génique car - t.

En avril 2018, Novartis a dépensé 8,7 milliards de dollars pour acheter avexis, une société de thérapie génique rare.En novembre 2017, lors d'une réunion d'investisseurs, Dave Lennon, Président d'avexis, a déclaré que son nouveau traitement génétique contre la maladie mortelle de l'amyotrophie myéloïde (SMA) était très rentable pour le système de santé, ce qui permettait à chaque patient d'économiser entre 4 et 5 millions de dollars des États - Unis, contre 4,1 millions de dollars sur 10 ans pour le traitement de spinraza.

Même si Novartis, une société pharmaceutique suisse, est le plus grand partisan de la thérapie génique mondiale depuis deux ans et cherche à démontrer la valeur de tous les types de thérapie génique, il semble que Novartis ait fait quelques concessions sur ce prix étouffant et que son attitude vis - à - vis des hématomes et des tumeurs physiques soit De plus en plus floue.

Lors d'une conférence interne sur la recherche - développement tenue plus tôt le 5 décembre, Novartis a annoncé qu'il renonçait temporairement à l'étude car - t dans le domaine des tumeurs physiques, bien que les médias aient démenti cette affirmation et indiqué qu'il continuerait de développer le traitement.

La poursuite des nouvelles technologies génétiques par les géants est loin d'être terminée.Le 17 décembre, l 'achat de Spark Therapeutics, société de thérapie génique, a été annoncé par rowless de Nova.Spark Therapeutics, dont le siège est à Philadelphie, est une société d'exploration, de recherche - développement et de fourniture de thérapies géniques pour le traitement de maladies héréditaires telles que la cécité, l'hémophilie, l'accumulation d'enzymes et les maladies neurodégénératives.

Spark Therapeutics dispose également d'une thérapie génique coûteuse cotée en bourse, luxturna, approuvée par la FDA à la fin de 2017 pour le traitement des cas confirmés de malnutrition rétinienne liée à la mutation du gène rpe65, pour un prix d'environ 700 000 dollars par patient.

Dans certains cas, les thérapies géniques peuvent permettre aux patients de réaliser des économies supplémentaires, mais la question est de savoir combien de patients peuvent être couverts par les systèmes nationaux de santé.Evaluate Pharma prévoit de lancer 68 thérapies géniques d'ici à 2024, ce qui rapportera 16 milliards de dollars de recettes cette année - là et ne permettra de traiter qu'une petite partie des 6 000 maladies monogéniques connues, domaine dans lequel les géants de biopharmacie et les fonds continueront d'être investis.

Un autre défi pour les entreprises tient à la Déclaration et à la protection des droits de propriété intellectuelle car - t.Le 13 décembre, le jury de l'État de Californie a décidé que gillid devait verser 585 millions de dollars à la BMS et à ses partenaires, ainsi que 27,6% des droits de brevet de ses filiales, soit un montant total d'environ 752 millions de dollars.

La protection par brevet car - t comprend des séquences chimériques, des procédés thérapeutiques, des lymphocytes T, divers vecteurs et des procédés de transfusion.Les brevets de Juno, de Nova et de Kite, les plus importants, sont utilisés pour protéger les séquences d'acides nucléiques, les séquences de liaison d'antigènes, etc., chacun étant ciblé, mais il y a actuellement des contradictions au niveau des brevets.

Cela rappelle aux entreprises chinoises qu 'elles doivent se concentrer sur la protection des brevets car - t, d' une part, si les entreprises nationales n 'ont pas modifié la séquence correspondante, elles seront considérées comme des violations.D'autre part, les avantages de chaque entreprise nationale varient et les technologies existantes peuvent être améliorées dans de nombreux domaines, notamment en améliorant les caractéristiques et l'affinité, en améliorant les vecteurs et en augmentant le taux de transmission.En outre, les produits nationaux de R - D qui sortent de l'étranger sont exposés à des risques liés aux brevets, et la complexité du processus de préparation des Carr - t peut compliquer la configuration des brevets.

Concurrence sur le marché intérieur

Le 18 décembre, sous le drapeau de la médecine Vénus Kate a annoncé l 'inauguration officielle de la première base industrielle car - t à Shanghai.À l'heure actuelle, la base a achevé la réception et l'inspection de ses travaux et procède à la validation et à l'essai de ses installations, comme prévu, avec une capacité de production commerciale d'ici à 2020.

Fu Xing Kate est une coentreprise entre le groupe pharmaceutique de Fu Xing et Kite Pharma (sous la bannière de gillid) des États - Unis, enregistrée à Shanghai (Chine) en avril 2017.La même année, la comète Kate a reçu de Kite Pharma (États - Unis) La première subvention mondiale pour le traitement de certains lymphomes non Hodgkin, yescarta (fkc876), et a été autorisée à effectuer des essais cliniques enregistrés en Chine.

Le Kar - t est une méthode très personnalisée, qui varie d'une personne à l'autre et d'un patient à l'autre. Un grand nombre d'entre eux ont déjà reçu divers traitements avant d'être traités par le Kar - t, tels que la transplantation de moelle osseuse, la chimiothérapie, le traitement ciblé, etc., et la préparation et la programmation des lymphocytes T obtenus varient également.Car - t est également en dehors du Pd - 1 / Pd - L1, les entreprises nationales à suivre la configuration et la poursuite de la force mondiale dans un autre domaine de produits.

Au 23 décembre, les reporters économiques du XXIe siècle avaient consulté les données Clinical trials.gov du plus grand registre d'essais cliniques du monde, indiquant qu'il y avait actuellement 302 projets car - t enregistrés et actifs, dont 169 en Chine.

"Bonne entreprise intérieure, les produits devraient être en vente dans les trois à cinq ans.À l 'heure actuelle, toutes les entreprises nationales sont en ligne de démarrage, les différences sont relativement faibles.La cytothérapie offre aux entreprises nationales la possibilité de dépasser les véhicules, mais elle en est encore au stade de la coopération. »Dans une interview qu 'il a donnée à l' économie du XXIe siècle, Yuan Yuan, associé fondateur et Directeur général de la médecine de gikay, a déclaré que, d 'un point de vue de la configuration, l' extension des tumeurs sanguines aux tumeurs physiques est une tendance.Ce qui est maintenant le plus important, c'est le processus de préparation des ménages, la maîtrise des coûts et la réduction des prix, tout en protégeant les droits de propriété intellectuelle par des brevets.».

La technologie car - t concerne la construction de vecteurs de génie génétique et la préparation de cellules car - t, y compris la préparation et le traitement de cellules immunitaires, de cultures extracorporelles, de transfections, d 'amplifications et de retransmission de patients.En raison des coûts de consommation tels que les réactifs, des coûts de contrôle de la qualité des cellules car - t, des coûts d'exploitation des installations GMP pour les produits cellulaires et des coûts de certification et de contrôle de la qualité par des tiers, il est difficile à l'heure actuelle de réduire les coûts terminaux, ce qui entraînera des coûts élevés pour les futures atterrissages, ce qui explique aussi le coût élevé des traitements en Novartis et Kite - Pharma.

Dans une interview sur l 'économie du XXIe siècle, Wu Yifang, Directeur général de la médecine Vénus et Président du Conseil d' administration de Kate, a déclaré qu 'à notre connaissance, nous n' avons pas de droits de propriété intellectuelle en Chine.Pour ce qui est des prix, "car - t est un médicament personnalisé dont le coût sera probablement élevé si l'on veut produire une distribution séparée.Il faut espérer que l'assurance médicale nationale, l'assurance commerciale, y compris les entreprises, contribueront à améliorer ensemble l'accès des patients à ce médicament. »

« l'ensemble du processus et des processus de production, y compris la qualité des produits, peut être difficile à réaliser sans nuire à la qualité des procédés et des procédés. »Selon le rapport économique du XXIe siècle de Kate Wang Liqun, les entreprises nationales sont tenues de déclarer au pharmacien "le coût est à peu près le même que nous, parce que la Chine n 'a pas encore approuvé les produits de cytothérapie.Nous craignons que la qualité ne soit compromise si elle diminue considérablement.Nous le déclarerons l 'année prochaine.Dans le même temps, il y a plus de confiance dans l 'application du car - t aux tumeurs physiques, en particulier en ce qui concerne l' adaptabilité, et il y a lieu de penser que le succès des tumeurs physiques devrait être progressif. »