희귀 병 진료: '시장 실패' 의 글로벌 난제

"시장 을 찾 지 않 고 시장 을 찾 습 니 다."수많은 사람들 에 게 사 랑 받 았 던 이 경전 은 지금 보기 드 문 병 앞 에 서 는 다소 무력 해 보인다.

"현재 대부분 보기 드 문 환자 들 은 아직도 약 을 사용 할 수 없다. 이 문 제 는 시장의 실패 이다. 어떻게 시장의 실 효 를 깨 뜨 려 기업 이 소수의 환자 에 게 약품 을 생산 하고 연구 개발 하 며 제공 할 수 있 게 하 는 지, 그리고 이런 기업 들 이 이윤 을 얻 고 지속 가능 한 발전 을 유지 하 게 하 는 지 하 는 것 은 보기 드 문 병 분야 에서 특유 한 도전 이다."2 월 28 일 국제 희귀 병 의 날 을 맞 아 경 동 건강 의약 부 사장 겸 전략 및 투자 담당자 김 은 림 씨 가 밝 혔 다.

이 도전 에 대해 서 는 이례 적 인 환자 인 베 이 징 병 이 공익 재단 사무 총장 인 왕 이 오 기 를 도전 한 것 은 감회 가 새롭다.왕 이 오 기 는 기금 회 를 통 해 희귀 환자 들 에 게 도움 을 주 고 싶 어 했 지만 힘 은 아직 한계 가 있다 고 말 했다. 그러나 최근 몇 년 동안 '다 자간 공 납' 모델 을 모색 하여 더 많은 힘 을 참여 시 켜 제도, 주체, 자금 조달, 지불 등 모델 을 '다 원화' 시 키 고 3 년 간 의 실천 을 통 해 이 방식 의 타당 성 을 입증 했다.

의료 보험, 희귀 병 의료 지원 사업 을 통 해 다른 자선 단체 와 함께 환자 의 의료 비 를 분담 한 뒤 환자 의 의료 부담 이 크게 줄 어 들 었 다.예 를 들 어 고 스 병과 파 브 레 병 환자 의 의료 부담 은 당초 가구 소득 의 50.2% 와 122% 에서 14%, 7% 로 줄 어 들 어 재난 의료 지출 을 피 했다.

대량의 희귀 병 환 자 는 전문 적 이 고 신속 한 진단 과 치 료 를 필요 로 하지만 희귀 한 질병 진단 기술 과 능력 을 갖 춘 임상의 사 는 상대 적 으로 북상 광 심 및 일부 성도 삼 갑 병원 에 집중 되 어 있다.감 준 촬영

"비범 하 게 태 어 났 다."

왕 이 오 기 는 성 골 부전 증 에 걸 렸 고 발병 확률 은 만 분 의 1 에 달 했 습 니 다. 6, 7 세 소녀 처럼 높 은 여성 과 법학, 관리 학 이중 학 위 를 받 았 습 니 다. 도자기 인형 희귀 병 사랑 센터 의 창시자 이자 베 이 징 병 으로 공익 기금 회 사무 총장 에 도전 하 게 되 었 습 니 다.

왕 이 오 기 는 희귀 병 밴드 를 결성 하기 도 했다. 밴드 명 '8772' 는 '아 픈 도전' 이라는 병 음 이니셜 로 BTZ 를 만 들 었 다. 자신 이 음악 을 좋아 하기 때 문 이 고 음악 이 즐거움 을 주기 때 문 이 라 고 밝 혔 다. 공식 석상 에 서 는 열정 적 으로 노래 를 부 르 며 삶 에 대한 애정 을 보 였 다.

"우리 의 가장 큰 소원 은 희귀 병 환자 라면 누구나 내 면 의 진실 한 소원 대로 일반인 처럼 살 수 있 는 기 회 를 갖 는 것 입 니 다."왕 이 갈매기 가 말했어 요.

왕 씨 는 어 릴 때 부터 여섯 번 이나 뼈 가 부 러 진 적 이 있 으 며, 성인 이 된 후 에는 뼈 가 정상 이 되 어 키 가 작고 평생 약 을 쓰 거나 치 료 를 받 는 것 을 제외 하면 행 동력 이 보통 사람과 다 르 지 않다.왕 이 오 기 는 자신의 병 이 생명 을 위 태 롭 게 하지 않 기 때문에 자신 이 행운 이 라 고 말 했다.

지난 2008 년 왕 혁 오 는 자신 과 같은 성 골 부전 증 군 을 도 왔 고, 2014 년 시 나 웨 이 보 와 손 잡 고 '아 이 스 버 킷 챌 린 지' 를 중국 에 정착 시 켜 ALS 가 얼 어 붙 은 생존 상 태 를 체험 했다.이후 왕 씨 는 주변 에 보기 드 문 환자 들 이 늘 어 나 면서 아픔 도전 재단 을 만 들 었 다.

2018 년 2 월 에 병 통 도전 기금 회 가 희귀 병 의료 지원 사업 을 실시 하여 전국 최초 로 희귀 병 (2018 년 5 월 이후 국가 '첫 번 째 희귀 병 목록' 을 기준 으로) 을 포괄 적 으로 커버 하 는 의료 지원 공익 프로젝트 가 되 었 다. 3 년 동안 희귀 병 의료 지원 프로젝트 는 약 4000 명의 환자 에 게 의료 정보 상담 서 비 스 를 제공 하고 직접 환자 901 명 을 지원 하 며 누적 모집 되 었 다.그리고 지급 금 이 1200 만 위안 을 넘 었 습 니 다.

왕 씨 는 도움 이 필요 한 환자 들 을 많이 발견 했다. 이 과정 에서 환자 들 을 도 왔 지만 왕 씨 는 21 세기 경제 보도 기자 에 게 공익 재단 의 힘 만 으로 는 부족 하 다 고 어 쩔 수 없 이 말 했다.

제니 와 동생 은 희귀 병 인 척수 성 근 위축 (영어 로 는 SMA) 을 앓 고 있 는데, 이 는 유아 기 보다 더 많이 발병 하여 환자 가 심각 한 불구 가 될 수 있 는 신경 근 육 병 이다.현재 국내 에서 유일 하 게 승인 을 받 은 치료 제 가격 이 비 싸 올해 1 월 가격 이 떨 어 진 후 매년 평균 55 만 위안 이 필요 하 며 평생 약 을 써 야 한다.

특효약 이 없 으 면 가족 들 은 아이의 근육 이 하루 하루 쪼 그 라 들 어 가 는 것 을 지 켜 볼 수 밖 에 없다.제니 는 걷 지 못 하고 척 추 를 폐 에 감염 시 키 고 자리 에 누 웠 다. 마지막 으로 오른손 엄지손가락 만 움 직 이 며 기 절 을 하 며 호흡 기 에 의지해 살아 야 했다.여러 해 동안 집안 에서 남 매 를 위해 병 을 고 쳐 주 었 는데, 이미 빚 이 산 더미 처럼 쌓 였 다.

SMA 환자 에 게 필요 한 약값 은 희귀 병 의료 지원 사업 만 으로 는 지원 이 쉽 지 않다.이와 같은 단체 에서 이 공익 프로그램 은 보조 설비 등 비용 의 결산 을 통 해 환자 의 삶 의 질 을 개선 하 는 데 도움 을 준다.외로움 속 에서 버 티 고 있 는 희귀 병 가정, 프로젝트 에 더 중요 한 의 미 는 그들 에 게 따뜻 한 희망 을 주 는 것 일 수도 있다.

'실패' 의 시장

Plug and Play 중국 과 베 이 징 병 도전 공익 재단 이 공동 발표 한 '희귀 병 글로벌 과학기술 혁신 백서' 에 따 르 면 희귀 병 환자 들 은 진단 난, 투약 난, 보장 난 에 시 달리 고 있다.

대량의 희귀 병 환 자 는 전문 적 이 고 신속 한 진단 과 치 료 를 필요 로 하지만 희귀 한 질병 진단 기술 과 능력 을 갖 춘 임상의 사 는 상대 적 으로 북상 광 심 및 일부 성도 의 삼 갑 병원 에 집중 되 어 있 으 며, 많은 서 너 선 도시 의 임상의 사 들 은 관련 전문 지식, 침대 에 임 하 는 경험 이 부족 하고, 기술 시설 의 조건 이 제한 되 어 있어 의사 들 이 독립 적 으로 희귀 병 을 진단 하 는 어려움 을 겪 고 있다.도량 이 크다.

많은 의사 들 이 취업 경력 중 어떤 희귀 질병 도 명확 하 게 진단 하지 않 았 다.의사 가 진단 할 수 없 을 때 환 자 는 정확 한 치 료 를 받 지 못 한다. 오진, 탈 진 의 발 모 는 환자 로 하여 금 최 적의 치료 시 기 를 놓 치 게 하고 환자 의 생존 의 질 에 심각 한 영향 을 미친다.예 를 들 어 2006 년 까지 시신경 척수 염 계 질환 (NMOSD) 환 자 는 평균 9 년 이 걸 려 야 확 진 이 가능 하 다.

또한 희귀 환자 가 전국 각지 에서 왔 기 때문에 양질 의 의료 자원 은 일 선 도시 에 집중 되 고 타지 에서 치 료 를 받 거나 타지 에서 치 료 를 받 거나 재 검 을 받 으 면 교통, 숙박, 결근 등 비용 이 많이 증가한다.통계 에 따 르 면 희귀 환자 들 은 매년 평균 병원 을 위해 약 을 사 는 타지 여행 과 결근 비용 이 1 만 7000 위안 에 이른다.

베 이 징 질병 도전 공익 재단 이 발표 한 '2020 희귀 병 의료 지원 사업 다각도 실천 보고서' 는 전 세계 적 으로 희귀 병 5% 만 이 효과 적 인 치료법 을 갖 고 있다 고 밝 혔 다.

2020 년 10 월 1 일 까지 '첫 번 째 희귀 병 목록' 에 수 록 된 121 가지 희귀 병 을 통계 적 으로 근거 로 74 가지 희귀 병 이 전 세계 에서 치료 할 수 있 는 약이 있 고, 우리 나라 에 서 는 66 가지 치료 제 가 출시 되 어 35 가지 희귀 병 적응증 에 걸 렸 다.목록 에 있 는 기타 47 가지 희귀 병 은 전 세계 적 으로 약 이 없다.

희귀 병 이 있어 도 약값 이 비 싸 일반 환 자 는 감당 하기 어렵다.예 를 들 어 2019 년 에 중국 에서 출시 된 척수 성 위축 증 (SMA) 치료 약물 인 노 시 나 생 나트륨 주사 액 은 유럽 과 미국 에서 1 년 에 약 75 만 달러 의 비용 이 들 었 다.중국 에 서 는 투약 정책 을 고려 해 연간 치료 비용 이 105 만 원 정도 더 든다.

김 은 림 경 동 건강 의약 부 사장 겸 전략 과 투자 담당자 가 희귀 병 을 '피라미드 끝' 에 비유 한 것 은 세계 적 인 난제 이기 때문이다.

희귀 병 은 우선 의학 문제 이지 만 경제학 문제 이기 도 하 다.예 를 들 어 현재 대부분 보기 드 문 환자 들 은 아직도 약 으로 사용 할 수 없다. 이 문 제 는 바로 시장의 실패 이다. 시장의 실 효 를 어떻게 깨 뜨 려 기업 이 소수의 환자 에 게 약품 을 생산 하고 연구 개발 하 며 제공 할 수 있 게 하 는 지, 그리고 이런 기업 들 이 이윤 을 얻 고 지속 가능 한 발전 을 유지 하 게 하 는 것 은 보기 드 문 병 분야 에서 특유 한 도전 이다.김 은 림 이 지적 했다.

"다 자 공 납" 모드.

실제로 이 같은 문 제 는 약 사용, 지불, 접근 성 등 여러 가지 문제 가 있다.유 군 수 베 이 징 희귀 병 진료 와 보장 학회 부회장 은 모든 질병의 의료 보장 이 해결 해 야 할 문 제 는 접근 성과 공정 성 문제 라 고 지적 했다.그러나 희귀 병 에 대한 접근 성과 공정 성 보장 은 특히 두 드 러 지고 예리 하 다.

안 타 깝 게 도 희귀 환자 의 의료 문제 에 대해 서 는 국가 에서 지방 까지 공익 단체 부터 의약 품 업 체, 보험 업 체, 인터넷 의료 업 체 등 이 적 극 지원 하고 있다.

예 를 들 어 접근 성 문 제 는 김 은 림 이 볼 때 인터넷 의료 와 전자상거래 플랫폼 의 적 극적인 역할 을 발휘 하고 경 동 소매 의 특기 와 전자상거래 의 특 기 를 통 해 해결 할 수 있 는 문 제 를 해결 할 수 있다.인터넷 플랫폼 은 시간, 공간 제한 을 효과적으로 깨 뜨 릴 수 있 습 니 다. 의 사 는 인터넷 에서 원 격 으로 약품 을 재 구 매 하 는 처방 을 할 수 있 습 니 다. 환 자 는 인터넷 에서 약 을 구 매 하고 집 까지 배달 하 는 서 비 스 를 통 해 필요 한 약품 을 더욱 편리 하 게 구 매 할 수 있 습 니 다.

현재 경 동 건강, 알 리 건강 등 전자상거래 플랫폼 도 적 극 참여 하고 있다.2 월 27 일 경 동 건강 이 '희귀 병 사랑 프로젝트' 를 시작 한 것 처럼 경 동 건강 CEO 인 신 리 군 은 "이례 적 인 병 사랑 프로그램" 이 라 며 "1 단계 에 서 는 '경 동 대 약국 희귀 병 사랑 센터' 와 '희귀 병 사랑 기금' 을 중점적으로 만 들 것" 이 라 고 소개 했다.앞으로 약품 공급 을 보장 하고 의료 서 비 스 를 편리 하 게 하 며 다 자간 결제 체 계 를 구축 하 는 데 착안 하여 희귀 환자 에 게 더 많은 도움 을 줄 것 이다.

김 은 림 역시 희귀 병 은 한 기업 이 모든 문 제 를 해결 할 수 있 는 것 이 아니 라 약 업 · 학계 등 다방면의 지원 이 필요 하 다 고 지적 했다.

왕 씨 는 21 세기 경제 보도 기자 에 게 현재 '다 자간 공 납 모델' 은 업계 에서 인정 할 수 있 는 희귀 병 지급 보장 시스템 이 라 고 밝 혔 다.보장 체계의 실현 은 정부 가 주도 하고 시장, 사회 등 여러 분야 의 자원 을 통합 시 키 며 진정한 다 차원 희귀 병 약 사용 보장 을 구축 해 야 한다.

국가 에서 지방 까지 일련의 좋 은 정책 이 있 지만 아직 까지 체계 적 이 고 완전한 희귀 병 보장 제 도 를 구축 하지 못 했다. 특히 고가 의 희귀 병 약 을 의료 보험 에 포함 시 키 지 못 했다.

왕 씨 는 현재 로 서 는 희귀 병 보장 상황 이 뚜렷 한 지역 불 균형 을 보이 고 있다 고 지적 했다.

현재 국내 에 서 는 산동 청도 에 속 하 며 희귀 병 특효약 에 대한 보 장 력 이 가장 크 고, 결산 비율 이 최고 95% 에 달한다.8 명의 칭 다 오 고 사례 환자 의 약 사용 데 이 터 를 보면 연평균 치료 비용 은 177.50 만 위안 이 며, 그 중에서 도 자선 투약 과 의료 보험 보충 비 는 각각 59 만 위안, 107.22 만 위안 을 지불 할 수 있 으 며, 두 가지 합 계 는 약 사용 총 비용 의 93.5% 를 달성 할 수 있다.민정 구조 부분 까지 합치 면 개인 평균 지불 금액 은 약 8 만 위안 (실제 개인 지불 비율 은 0.46% ~ 8.77%) 이다.절강성 의 희귀 병 투약 보장 체 제 는 개인 지불 상한 선 을 10 만 위안 으로 규정 하 였 다.

이런 상황 은 '여러 측의 지불, 여러 측의 보장' 의 희귀 병 의료 보장 새로운 모델 의 실천 과 탐색 에 역사적 인 기 회 를 제공 했다.

실제로 현재 여러 측의 공동 지불 모델 의 실천 은 제도, 주체, 자금 조달, 지불 등 '다 원화' 과정 을 계속 풍부 화 시 키 는 것 이다.

제도 적 측면 에서 실천 을 통 해 기본 의료 보험, 대형 질병 보험, 의료 구조 등 의료 정책 의 보장 강 도 를 계속 강화 하 는 동시에 상업 보험, 민간 자선 구조 에 대한 격려 정책 을 추진한다. 정부 부서, 의약 기업, 상업 보험 회사, 민간 자선 단체 와 개인 은 희귀 병 약 사용 보장 의 다 자 참여 주 체 를 구성한다. 의료 보험 기금, 정부 전문 기금, 사구조 자금, 기업 개인 기부 등 여러 분야 에서 자금 을 모 아 희귀 병 의료 보험 의 약 사용 난 제 를 해결 하고 서로 다른 참여 주체 가 공동으로 탐색 하 며 혁신 적 인 결제 모델 을 통 해 희귀 병 지불 보장 체 계 를 보완 한다.

현재 여러 측의 공동 지불 모델 의 타당 성 은 실제 작업 에서 도 좋 은 검증 을 받 았 다.2018 년 2 월 - 2021 년 2 월 에 희귀 병 의료 지원 공 사 는 모두 3 기 (그 중에서 2020 년 6 월 - 2021 년 2 월 에 동시에 3 개 지역 전문 항목 을 실시 했다. 절강 전문 항목, 산 시성 전문 항목 과 산 둥 전문 항목) 에서 이미 지원 한 환자 694 명 (8 명 이 의료 보험 에 가입 하지 않 음) 을 심 사 했 고 전체 연인원 은 901 명 이 며 누적 원조 선 금 은 1233.25 만 위안 을 넘 었 으 며 원조 대상 은 전국 30 개 성 을 포괄 했다.시 자치 구 는 58 개 병 종 을 포함 하고 있 으 며, 수익 자 는 3000 명 을 넘는다.

2018 - 2020 년 에 희귀 환자 의 연평균 가정 의료 지출 은 138525.70 위안 이 었 고 그들의 의료 지출 은 가정의 연간 소득 에서 28.4.5% (138525.70 / 48689.82 × 100% = 284.51%) 를 차지 했다.어린이 환자 가정의 의료 부담 은 성인 환자 보다 더 크다 (306.84% vs 284.51%).

의료 보험, 희귀 병 의료 지원 사업 을 통 해 다른 자선 단체 와 함께 환자 의 의료 비 를 분담 한 뒤 환자 의 의료 부담 이 크게 줄 어 들 었 다.의료 보험 청 약 을 바탕 으로 환자 들 이 희귀 병 의료 지원 프로젝트 를 통 해 일정한 지 지 를 받 은 후에 의료 부담 은 가정의 연간 소득 의 98% 로 떨 어 졌 다. 의료 보험 청 약 + 희귀 병 의료 지원 프로젝트 를 바탕 으로 일부 환자 들 은 다른 사회 자선 단체 로부터 기부 (예 를 들 어 공공 기금, 적십자사, 자선 기금 등) 를 받 았 고 의료 부담 은 계속 62% 로 떨 어 졌 다.이 가운데 고 셰 병과 파 브 레 병 환자 의 의료 부담 은 당초 가구 소득 의 50.2% 와 122% 에서 14%, 7% 로 줄 어 들 면서 재난 의료 지출 을 피 했다.